Cas9作為一個生物工程的多功能工具

　　CRISPR/Cas原理是crRNA(CRISPR-derived RNA )通過鹼基配對與tracrRNA (trans-activating RNA)結合形成tracrRNA/crRNA 複合物，此複合物引導核酸酶Cas9 蛋白在與crRNA 配對的序列靶位點剪切雙鏈DNA。而通過人工設計這兩種RNA，可以改造形成具有引導作用的sgRNA （short guide RNA ），足以引導Cas9 對DNA 的定點切割。系統經過改造後，可完成多個哺乳動物系統內高效可靠的RNA導向基因組修飾，而能大幅提高基因編輯以及基因調控的效能。
　　RISPR/Cas 是細菌和古細菌在長期演化過程中形成的一種適應性免疫防禦，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA。CRISPR/Cas 系統通過將入侵噬菌體和質粒DNA 的片段整合到CRISPR 中，並利用相應的CRISPR RNAs(crRNAs)來指導同源序列的降解，從而提供免疫性。作為一種RNA 導向的dsDNA 結合蛋白，Cas9 效應物核酸酶是目前已知的第一個統一因子(unifying factor)，能夠共定位RNA、DNA 和蛋白，具備強大的改造潛力。
　　將蛋白與無核酸酶的Cas9(Cas9 nuclease-null)融合，並表達適當的sgRNA ，可標靶定任何dsDNA 序列，而RNA 可連接到sgRNA 的末端，不影響Cas9 的結合。因此，Cas9 能在任何dsDNA 序列位置進行任何融合蛋白及RNA，這為生物體的研究和改造帶來巨大潛力。